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！公司自主研发的罕见病用药二氮嗪口服混悬液获批上市

2024年1月16日，，，公司自主研发的用于治疗先天性高胰岛素性低血糖血症药品——二氮嗪口服混悬液（规格
：30ml:1.5g）获得国家药品监督管理局的上市批准（国药准字H20243049）
，
，，将为儿童胰岛素瘤/高胰岛素血症相关的低血糖症状患者带来福音。
。。本品按照化药注册3类申报，，，，并被纳入优先审评程序，
，，为国内首家视同一致性评价品种。
。。

二氮嗪主要用于治疗先天性高胰岛素血症（CHI）
，
，
，，为目前唯一被批准用于治疗高胰岛素血症（HI）的药物，，，，是International

Consortium of Pediatric Endocrinology（ICPE）推荐用于高胰岛素血症的一线治疗药物，，同时也被《儿童先天性高胰岛素血症遗传检测和咨询专家共识（2023）》列为治疗先天性高胰岛素血症的一线用药
。。先天性高胰岛素血症于2018年5月被列入国家卫健委等五部门联合制定的 《第一批罕见病目录》，
，自此二氮嗪正式成为罕见病用药。。。。

二氮嗪口服混悬液用于治疗胰岛素瘤/高胰岛素血症相关的低血糖症状疗效显著，，安全性和耐受性良好，，是国家“十三五重大专项”课题任务之一，，，，公司克服了原料、
、、关键辅料、、包材
、、、给药器具短缺等各项挑战，
，攻克了药物处方工艺及临床试验技术难点。。。。

关于短缺药、、孤儿药现状

随着2021年《中国罕见病定义研究报告》的发布
，，，
，中国罕见病最新定义是即新生儿发病率小于1/万、、、
、患病率小于1/万、、患病人数小于14万的疾病。。。。目前，
，，，全球共收录7,877种罕见病
，，，，约占全部人类疾病的10%，，，，每年新增250种。
。
。其中，
，，
，约72%的罕见病是遗传物质的结构改变或调控异常造成的。。。全球受罕见病影响的人群有2.63亿～4.46亿人；而在我国，
，，，目前已知的罕见病数量大约有1,400余种，，，大约有2,000万罕见病患者，，其中基因遗传性的占80%，，，，第一批罕见病目录收录的121个病种中
，，有108种罕见病从儿童期开始产生影响
。。
。

在罕见病中占相当一部分比例的的遗传性代谢病（inborn errors of

metabolism, IEM）是由于基因突变，，，蛋白质分子在结构和功能上发生改变
，，导致酶
、、
、
、受体、、、、载体等缺陷，，使机体的生化反应和代谢出现异常
，
，，反应底物或者中间代谢产物在体内大量蓄积
，，引起一系列临床表现
。
。遗传性代谢病种类繁多，，目前已达近千种。。。虽单一病种患病率较低，，，但是总体发病率较高、、、、危害严重。。。

小小的药，，，大大的保障，，合力守护罕见病患者健康

针对目前国内遗传代谢性疾病的治疗困境，，，纽蓝客智能医药以“引进+自研”的方式在“短缺药
、、孤儿药”领域中积极布局，
，已经获批上市的包括氯法拉滨注射液、、盐酸普萘洛尔口服溶液
、、、、硫酸长春新碱注射液
，，以及刚刚批准上市的二氮嗪口服混悬液；另外
，，还有10+以上处于在研当中
。。。未来，
，
，，纽蓝客智能医药将继续为解决国内罕见病患者“用药难、、
、用药贵”的核心问题贡献自己的一份力量，
，，承担公司对于罕见病患者的一份社会责任。。。